Alzheimer, gli Usa approvano il primo farmaco dopo quasi 20 anni

Il farmaco è un anticorpo monoclonale (Aducanumab) di Biogen ed è indicato per chi ha forme lievi di deterioramento cognitivo o una demenza allo stadio iniziale, entrambe causate dall'Alzheimer.

Questo anticorpo monoclonale è il primo farmaco progettato per influenzare il decorso della malattia rallentando il deterioramento delle funzioni cerebrali e non solo per alleviare i sintomi.

Dal 2003 - riporta il 'Washington Post' - nessun farmaco è stato approvato per l'Alzheimer.

Ma non cura la malattia né può invertire i suoi drammatici effetti sulla condizioni mentale dei pazienti. Secondo indiscrezioni il prezzo di questa terapia potrebbe arrivare a 50mila dollari l'anno.

Cos'è l'Aducanumab

Il farmaco approvato dalla Fda consiste in una terapia con anticorpi monoclonali che può essere iniettata per via endovenosa in pazienti con malattia di Alzheimer moderata. Aducanumab si lega infatti a molecole presenti nelle placche amiloidi (il cui accumulo nel cervello è associato alla malattia, ndr), riducendo così la corsa della patologia e consentendo alle persone di continuare a svolgere attività quotidiane come pulire casa e fare la spesa.

Un farmaco controverso

La decisione delle autorità americane ha però di fatto ignorato gli avvertimenti di consulenti indipendenti, secondo i quali l'Aducanumab non ha dimostrato di aiutare a rallentare la malattia.

Il farmaco è l'unico che secondo i regolatori statunitensi può probabilmente curare la malattia di base, piuttosto che gestirne i sintomi come ansia e insonnia.

Il nuovo studio

I dubbi degli scienziati avevano indotto Biogen a interrompere i test nell'ottobre 2020. Un nuovo studio condotto su più larga scala ha tuttavia dimostrato che il farmaco era efficace se somministrato a dosi più elevate.

 La decisione, che potrebbe avere un impatto su milioni di anziani americani e sulle loro famiglie, scatenerà con ogni probabilità disaccordi tra medici, ricercatori e gruppi di pazienti.

Il nodo dell'efficacia 

Il nuovo medicinale non ha invertito il declino mentale, ma lo ha solamente rallentato, secondo una recente ricerca. Il farmaco viene somministrato per infusione ogni quattro settimane.

La Fda ha richiesto al produttore di condurre una nuova analisi per confermare i benefici del farmaco sui pazienti. Se lo studio non ne dimostrerà l'efficacia, la Fda potrebbe ritirare il farmaco dal mercato, anche se questa è una pratica che l'agenzia adotta raramente.

L'incognita del prezzo

Biogen non ha rivelato immediatamente il prezzo, sebbene gli analisti abbiano stimato che il farmaco potrebbe costare tra i 30mila e i 50mila dollari per un anno di trattamento.

Un'analisi preliminare di un gruppo ha rilevato che il farmaco avrebbe bisogno di un prezzo compreso tra i 2.500 e gli 8.300 dollari all'anno per ottenere un buon rapporto coi risultati. L'Institute for Clinical and Economic Review ha aggiunto che "qualsiasi prezzo è troppo alto" se il beneficio del farmaco non sarà confermato negli studi di follow-up.