Modificato il Dna in un paziente per curare grave malattia

Dna modificato in una persona vivente per curare una grave malattia. Scienziati statunitensi per la prima volta hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo di un uomo per cambiarne in modo permanente il suo Dna e cercare così di curare una malattia. L'esperimento che sta facendo il giro del mondo è stato realizzato lunedì all'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara malattia metabolica, la sindrome di Hunter. I primi segni per capire se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. In caso di successo, si potrebbe dare un grande impulso alla terapia genica.

Finora gli scienziati hanno già eseguito l'editing genetico su geni umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. In questo caso però la tecnica usata è diversa dalla Crispr, le 'forbici genetiche' usate per il 'taglia e incolla' del Dna. Madeux ha infatti ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un 'bisturi genetico' per tagliare il suo Dna in un punto preciso. E' un po' come inviare un mini-chirurgo nell'organismo per piazzare il nuovo gene esattamente al posto giusto. La tecnica sperimentale si chiama 'nucleasi delle dita di zinco' ed è composta di tre parti: il nuovo gene e due 'dita di zinco' proteiche.

L'infusione sperimentale è durata tre ore e adesso non resta che attendere. "Sono nervoso ed eccitato", ha detto il paziente lasciando l'ospedale. Lo studio iniziale coinvolgerà fino a 30 persone adulte per testare la sicurezza del trattamento, ma l'obiettivo finale è quello di arrivare a modificare il Dna di bambini molto piccoli, prima che si manifestino i danni maggiori legati alla malattia.